在期，我们邀请了李树婷老师解读《药品管理法》中与临床研究相关的法规。本期我们邀请医院倪韶青主任解读新法中鼓励儿童用药研发和创新的内容。
感谢国家对儿童药的关心
Q
倪主任您好！新《药品管理法》规定，国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格,对儿童用药品予以优先审评审批。虽然对儿童药研制，整部法律只有短短几行字，您认为，国家为何如此重视儿童药短缺的问题，以至于写进法律里？
倪韶青：联合国“儿童权利公约”定义儿童是指18岁以下的任何人。我国儿童的概念通常指0~14岁的人群。数据显示，7年我国0～14岁儿童人口数约为2.47亿，约占全国总人口数的17.8%。
我国儿童专用药呈现“三少”现象，即药品品种少、剂量规格少、剂型少，90%以上的药品没有儿童剂型。我院之前的统计结果显示，儿童专用剂型在10多年内几乎没有增长。
因为没有儿童专用剂型，很多药品需要用剪刀或手掰，把成人用药片或胶囊分成1/2、1/4、1/8、1/16甚至更小，很难做到剂量精确，而且卫生质量不能保证。给儿童安全用药可能带来很多不确定性风险。
而且，据我们前期调查数据显示，临床上近60%的药品没有儿童用药剂量指导，药品缺少儿童临床试验数据，儿童给药剂量多依据成人剂量，再通过体重、体表面积或者年龄进行换算等方法来确定。
儿童不是缩小版的成人，从新生儿到青春期整个过程中，组织器官和功能发生很大的变化，未经过临床试验将成人用药进行换算存在很大的风险。也给儿科医生非常大的行医困惑。
儿童是国家的未来，此次《药品管理法》的修订，鼓励儿童用药品的研制和创新,支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批的*策出台，充分显示了*中央、国务院对儿童健康的高度重视。
去年的时候，医院还收到习总书记关于对儿童药调研的批示。对于从事儿科药学30年的药师，我们真是非常欣慰。感谢国家对儿童药的关心，感谢社会各界人士对于儿童药的关心，这是*府和社会各界人士共同努力的结果。
儿童用药，哪些紧缺？
Q
哇！真是为国家大力支持儿童药感到高兴！国家卫生健康委于8月27日公布了《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》，包括阿司匹林、地西泮、利多卡因、螺内酯、西地那非、依那普利等34种临床需求量较大的儿童药。已有3批鼓励研发申报儿童药品清单公布，累计品种达种。您能不能大致为我们分析一下目前儿科用药的情况？哪些紧缺？哪些急需？
倪韶青：儿童最常用的三大药品包括呼吸系统用药、消化系统用药、抗感染用药。目前中国儿童的疾病谱发生了变化，新病、奇病、富贵病、罕见病不断出现，疾病谱越来越宽，先天畸形日益增多。
精神疾病、免疫疾病、低龄肿瘤、血管瘤等适应群体相对偏小的品种非常稀缺。市场上有些常用的抗肿瘤药如阿糖胞苷、长春新碱、甲氨蝶呤等依然非常紧缺。据了解，国家虽然公布了鼓励研发申报儿童药品清单，但是响应的企业却很少。企业还是没有动力去研发儿童药。
之前，我曾经向多家药企介绍儿童药的*策，但是，明显感觉到企业并不热衷，有的表现出兴趣，但是没有动静，企业在评估开启一项药物研发时需要考虑的问题会很多，加上药企受4+7带量采购等*策的影响，在新剂型新规格药品研发的投入上更加审慎。
Q
新《药品管理法》和鼓励药品清单的出台，对于鼓励儿童药创新研发，儿童药临床合理用药指导而言，会有哪些利好的影响？
倪韶青：新《药品管理法》和《清单》的发布，对企业而言，将有助于企业加快儿童药的研发速度，合理调整生产布局，避免研发盲目性；对医疗机构和医务人员而言，将有望进一步提升儿童合理用药水平，改进医疗服务质量；对患儿和家长而言，增加适宜剂型和适宜规格能够使儿童服用药品相对更加容易，提升不同年龄阶段的儿童用药依从性或顺应性，大大减少用药风险，促进儿童用药安全。
但是，还需要国家出台更加具体的配套规章和*策，需要国家出台相应的技术指导原则，让更多企业看到研发儿童药的市场价值，直白地说让企业能看到利益点，才能真正鼓励和促进儿童用药的研制和创新。
如何加大与患儿和患儿家庭互动？
Q
由于儿童用药比较特殊,在研发过程中,尤其是开展临床试验和招募儿童受试者等方面难度更大一些,研发积极性低。您认为，我们从业人员应该如何加大与患儿及患儿家庭的互动，促使他们积极参与临床试验？
倪韶青：首先要保障开展的药物临床试验是科学的、伦理的，需要有更多高素质的儿科临床研究人员来参与，需要媒体科学客观地宣传儿科临床试验，让更多的家长和儿童认识到儿童临床试验的重要性和必要性，不开展儿童临床试验其实是对儿童人群的最大伤害。
需要把家长和儿童作为临床试验的合作伙伴，让他们充分参与，甚至参与临床试验的方案设计，尝试成立儿科临床试验家长和儿童咨询委员会，