来源医药经济报/张艺馨
“现在是研发孤儿药的最好时机。”在7月9日召开的第二届中国孤儿药研发论坛上，多位专家均表示，“孤儿药可以作为中国创新药走向国际的捷径。”
借势审批制度改革
年2月，上海市卫生和计划生育委员会将56种疾病纳入《上海市主要罕见病名录（年版）》，旨在为开展罕见病宣传、筛查、诊断、治疗、康复和进一步制定罕见病防治的相关*策提供参考依据。
据了解，以青岛、上海、浙江为代表的省市建立了统一的地方性多层次罕见病救助保障机制，而宁夏、广州等个别省市也将部分罕见病相关治疗药物纳入地方基本医疗保险药品目录。“地方机构发挥的作用仍有局限性，孤儿药研发企业的税收减免、知识产权保护等问题仍然需要从国家层面来解决，”华东*法大学教授练育强坦言。
不少专家认为，罕见病及其用药问题是一个系统工程，需要卫生、医保、财*、药监、税务*府各部门之间的密切合作，包括建立全国性流行病学调查，罕见病患者数据库，将孤儿药纳入医保支付体系等多个环节相辅相成，而这离不开各个利益相关方的呼吁，形成自下而上的推动力，加快中国罕见病立法。
与此同时，制药企业应当借助药品审评审批改革之势率先积极行动，尽快满足罕见病领域未被满足的临床需求，解决孤儿药可及性问题。
上海市食品药品监督管理局的有关人士指出，上海颁布的罕见病名录可以作为药品研发机构的参考，一方面应充分利用包括药品上市持有人制度试点在内的国家现有鼓励*策，积极研发孤儿药创新药；另一方面可以仿制国外专利过期的孤儿药产品，在加强产品质量管理的同时降低研发和生产成本。
一位来自国内知名药企的有关人士向记者透露，其所在的公司正在