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TUhjnbcbe - 2021/1/23 17:43:00

每一个孩子都是坠落人间的天使,当他们呱呱坠地的那瞬间,就是一个家庭欢乐与希望的源泉。但这世上也有折翼的天使,令人畏惧的疾病使他们丧失了飞翔的力量!

随着干细胞再生医学的迅猛发展,给越来越多的家庭带来了希望的曙光。本文为大家整理了干细胞在儿童疾病治疗领域的应用!

儿童糖尿病

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儿童肺病

支气管肺发育不良(bronchopulmonarydysplasia,BPD)也称为新生儿慢性肺疾病(慢性肺病,CLD),是大约60%的早产新生儿都可能患上一种肺部疾病,导致婴儿期慢性呼吸系统疾病的主要病因,严重影响早产存活率以及生活质量。

△在治疗后24小时的9名患者中,治疗前后的心率,氧饱和度,平均气道压力和吸入氧的分数的时间分布

随着新生宝宝诞生而来的围产组织中的干细胞,蕴藏着大量有价值的细胞,例如此次治疗中的干细胞就是从胎盘组织中提取的。

儿童自闭症

干细胞作为具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞,并具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。通过干细胞回输进入人体后逐渐形成新生血管,从而改善病变部位的供血并形成新的神经细胞和组织,同时起到调节免疫功能。

目前国内外已有多项案例证明干细胞治疗自闭症进,安全有效。

年,上海本正干细胞实验室对2例自闭症患者进行干细胞治疗,用的是脐带干细胞加康复训练治疗。治疗结果表明:总有效率达90%以上。干细胞治疗一个疗程后,患者愿意与人沟通,自我表达能力增强,治疗效果明显。

在美国也开展了一项使用脐带干细胞治疗自闭症的期临床治疗。在回输后,自闭症患儿的社交能力增强,沟通能力提高,临床症状也有所减轻。

△总体印象量表改善

该临床治疗的后续结果显示:自闭症患儿行为的改善与大脑边缘、额叶、颞叶和基底神经节神经网络中神经元连接性的增强有关,而这些神经网络此前被认为与自闭症的病理生理学有关。

儿童皮肤疾病

△称为holoclones的表皮干细胞(以粉红色显示)负责再生年轻的大疱性表皮松解症患者的皮肤,而其他细胞类型随时间消失。

入院前,他全身已经有80%皮肤损伤丢失。通过基因修饰结合干细胞移植,8个月后,这位儿童重获健康皮肤病出院,至今仍然正常。这表明干细胞疗法有潜力再生了整个人类表皮,也让各种难治性复发性皮肤疾病都看到了治愈的希望。

儿童移植物抗宿主病

自20世纪90年代造血干细胞移植疗法进展迅猛,渐渐成为治愈多种血液病与遗传性疾病的重要手段。当孩子进行同种异体血液和骨髓移植(BMT)后,有一种并发症也随之而来——移植物抗宿主病(graft-versus-hostdisease,GVHD),其原理是当来自供体的免疫系统细胞增殖并攻击宿主的组织时,这种病便会出现。它会使身体内的多系统遭到损害(皮肤、食管、胃肠,肝脏等全身性系统),是造成死亡的重要原因之一。

△GVHD是儿童接受血液和骨髓移植时可能发生的常见并发症。供体移植物含有许多血细胞,包括干细胞和淋巴细胞,或免疫细胞。干细胞将开始在宿主中产生健康的血细胞。如果免疫细胞将您孩子的组织识别为外来物,它们会攻击并损坏它们。

间充质干细胞(mesenchymalstromalcells,MSCs)的免疫调节特性为其作为临床治疗GVHD提供了可能。近年来的相关治疗表明,MSCs可以通过抑制淋巴细胞的增殖、抑制抗原呈递细胞分化成熟及功能发挥、抑制CTL形成、增加调节性T细胞比例等多种途径发挥免疫调节作用。

年,专家团队首次应用MSCs临床治疗1例激素耐药的IV度肠道和肝脏急性移植物抗宿主病患者,治疗结果效果显著。随后,MSCs的生物学特性及其免疫调节作用引起广泛重视,多个科研团队相继应用间充质干细胞治疗移植物抗宿主病。

儿童脑瘫

小儿脑性瘫痪(cerebralpalsy),简称脑瘫,是出生前到生后1个月以内各种原因所致的非进行性脑损伤综合征。不但影响孩子的运动功能的发展,也伴随有感知觉、认知以及语言的障碍,并影响其社会性、学习、语言等的发展。

据悉,脑性瘫痪是儿童最为严重的终身致残重大疾病。我国小儿脑瘫患病率约为千分之2.48,每年新增患儿约4-5万名。

基于干细胞具有自我更新能力,可分化为神经元,星形胶质细胞,少突胶质细胞潜能的神经前体细胞,在移植后分化的神经元补充缺损的神经元,并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能,恢复脑神经的正常生长发育,改善大脑的认知功能障碍,为脑性瘫痪小儿进一步康复提供了更多的机会,已成为先进有效的治疗方法。

近年国内外治疗显示,干细胞是治疗小儿脑瘫的有效手段。

儿童成骨不全

成骨不全症(osteogenesisimperfecta),也称为脆性骨病,是一种少见的先天性骨骼发育障碍性疾病,由于遗传缺陷导致身体不能生成强壮的骨骼。这类的患者骨质比较脆弱,经不起很激烈的运动,导致在生活中不能享受其他孩子在童年应享的快乐,并充满危险,因为哪怕轻微的磕碰,也极容易发生骨折,故也被称为“瓷娃娃”、“玻璃人”。

△正常骨头与脆骨症骨头

干细胞因其在再生医学中具有的潜力,成为了在治疗OI中的应用具有可能性。用干细胞治疗OI的基本原理是OI患者骨中的成骨细胞可以用正常细胞代替,这些正常细胞将合成正常的骨基质,从而使组织功能正常化。

在年的一项报道中,科研人员发现,直接将间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后注射到患有成骨不全症的小鼠(OIM)股骨的骨髓腔中,间质干细胞分化成为成骨细胞和骨细胞并在体内合成高密度新骨,显著改善了小鼠长骨的强度。这说明了用干细胞治疗成骨不全症疾病的可行性。

儿童线粒体病

线粒体是我们身体的“能量工厂”。我们身体里的每个细胞中存在着几千个线粒体。

线粒体病(mitochondrialdisease)是儿童期常见的遗传代谢病之一,发病率至少为1/。患者通常表现为极度容易疲乏,临床表现很像重症肌无力一类的疾病,也经常因此被误诊。由于线粒体分布广泛,多器官受累是本病临床特点,常常累及脑、骨骼肌、眼、耳、消化、内分泌、心血管、肾脏及血液系统等。至今没有治疗线粒体病的有效方法。

年,科研专家发布了一项科研成果于《Nature》,科研人员通过结合基因治疗和干细胞技术治疗线粒体疾病。

科研人员通过从患者身上搜集皮肤细胞,将皮肤细胞中的细胞核与健康捐赠者提供的卵细胞细胞质进行匹配,获得了含有正常线粒体的干细胞,然后将其移植回患者体内,以恢复受影响最大的组织的能量供应,以修复有缺陷的器官。

儿童脊髓性肌萎缩

脊髓性肌萎缩症(spinalmuscularatrophy,SMA)是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病,患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩,重症患儿常死于呼吸衰竭。

SMA是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一,不同人群中的致病基因携带频率在1/40~1/50,新生儿的发病率约为1/。

年,《ScienceTranslationalMedicine》杂志发表了一项可科研,科学家们从SMA患者的皮肤成纤维细胞产生并经遗传校正的诱导多能干细胞(iPSC)可用于细胞疗法,并在小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。

在全球科学家的努力探索下,干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛。尤其针对一些非常难治的罕见病,干细胞疗法展现出了治疗潜力,让在茫茫黑暗中看到了治愈的希望。我们相信随着干细胞再生医学的飞速发展,越来越多的儿童疾病会得到
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