导语：横纹肌肉瘤是起源于横纹肌细胞或向横纹肌细胞分化的间叶细胞的一种恶性肿瘤，是儿童软组织肉瘤中最常见的一种。近日，FDA授予组织特异性治疗药物IMX-治疗横纹肌肉瘤的儿科罕见病资格认定(RPDD)。
年1月5日，药物开发商Immix生物制药公司宣布，FDA已授予IMX-治疗横纹肌肉瘤的儿科罕见病资格认定(RPDD)。
这款新产品是一种组织特异性治疗药物，基于临床阶段生物制药公司TME标准化技术，该技术允许药物在血液中循环，随后通过多孔肿瘤血管排出，并在肿瘤微环境中积聚。
IMX-同时攻击微环境的以下3个组成部分：肿瘤相关成纤维细胞、肿瘤相关巨噬细胞/免疫细胞和肿瘤本身;这切断了肿瘤与其代谢和结构支持之间的生命线。该产品的技术可以导致肿瘤细胞凋亡。
在几种软组织肉瘤亚型中，经过大量预处理的患者的临床研究结果表明，该药物的中位无进展生存期(PFS)为4.0个月。在这些患者中，75%的患者的肿瘤缩小。此外，没有治疗相关的严重不良反应(AE)，也没有因毒性而中断剂量的报告。
作为一项开放标签、多中心、剂量递增/扩大的1/2期试验(NCT)的一部分，IMX-在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学目前正在调查之中。
要符合入选条件，患者必须年满18岁，有组织学证实的晚期实体瘤，并且有疾病进展或对标准治疗有难治性或不耐受性。患者的ECOG表现为0至2，预期寿命至少为3个月，有可接受的心脏功能，并且必须满足某些实验室要求。
试验的主要终点是检查治疗相关的AEs数量，并确定IMX-的最大耐受剂量和该药物的推荐二期剂量。次要终点包括评估IMX-的血浆浓度、缓解率、PFS、总生存期和缓解持续时间。
研究人员还将使用适当的生物标志物检查该药物的药效学活性。
此前，在年9月，FDA曾授予IMX-孤儿药称号，用作软组织肉瘤的潜在治疗方法。